TP HCMHàng triệu người đã tan chảy trước cô bé tí hon Nguyễn Thái An Khuê, 33 tháng tuổi, nặng hơn 5 kg, có vẻ ngoài khác lạ và tình yêu của mẹ dành cho em.
IrelandBé gái Faith, 5 tuổi, có đột biến gene hiếm gặp, khiến em mắc nhiều loại bệnh cùng lúc, được đánh giá là trường hợp chỉ gặp trên một tỷ người.
MỹVictor Sharrah từng có thị lực bình thường, nhưng vào một ngày tháng 11/2020, trong mắt ông, khuôn mặt của tất cả người xung quanh đều biến thành ma quỷ.
FDA Mỹ vừa phê duyệt liệu pháp gene Lenmeldy, giá 3,3 triệu USD một liệu trình, điều trị chứng loạn dưỡng chất trắng dị sắc (MLD).
Khởi đầu từ quỹ nhân đạo hỗ trợ thuốc miễn phí năm 1997, Sanofi triển khai nhiều hoạt động cho bệnh nhân bệnh hiếm.
Việt Nam có khoảng 6 triệu người đang mắc bệnh hiếm, việc tiếp cận với liệu pháp điều trị còn chậm và gặp nhiều thách thức do giá thuốc đắt đỏ.
TP HCMMột bé trai mắc teo cơ tủy sống tại Bệnh viện Nhi đồng 1 may mắn "trúng thưởng" lọ thuốc đắt nhất thế giới - khoảng 50 tỷ đồng, sau đó phục hồi ngoạn mục.
Hải PhòngCứ đến độ tuổi tiểu học, các con của anh Tuân lại mắc bệnh hiếm.
Vì sở hữu gene hiếm gặp, nhiều người đàn ông trong một gia đình ở Bangladesh không có dấu vân tay, gây nhiều phiền toái trong cuộc sống.
Hà NộiTay gắn kim truyền, bé gái 3 tuổi ngồi hàng ghế cuối trong khán phòng, nghe và líu lo hát theo giai điệu thiếu nhi yêu thích.
Bệnh da bướm xảy ra do gene bị lỗi, hiện không thể chữa khỏi, chỉ có thể tập trung vào giảm đau và điều trị biến chứng như nhiễm trùng, ung thư da.
AnhSinh ra với làn da mỏng đến nỗi bị giấy cứa phải cũng có thể gây tử vong, Rhys Williams chuẩn bị tang lễ cho bản thân từ năm 13 tuổi.
MỹCeline Dion xem khúc côn cầu cùng các con, lần đầu xuất hiện trước công chúng sau gần bốn năm, khi đang điều trị bệnh hiếm.
Phú ThọBé gái xuất huyết hai chân, viêm khớp, tổn thương thận do viêm mao mạch dị ứng hiếm gặp, tỷ lệ 20/100.000 trẻ dưới 17 tuổi.
Hà NộiSau khi giảm 6 kg kèm đau bụng âm ỉ, người đàn ông 42 tuổi đi khám, kết quả chẩn đoán ung thư gan giai đoạn muộn.
Quảng NinhCổ bé gái 14 tuổi sưng to, bác sĩ khám phát hiện bệnh lý cường giáp ít gặp ở trẻ nhỏ.
Sưng đau đầu gối tái phát trong nhiều năm, cô gái 25 tuổi đi khám và được chẩn đoán mắc bệnh hiếm gặp, có nguy cơ biến dạng khớp.
Hà NộiBé Thân Minh Đức, 4 tuổi, mắc bệnh hiếm khiến cơ tim phì đại, phải điều trị cả đời với chi phí gần hai tỷ đồng mỗi năm.
TP HCMChị Ngọc Anh (28 tuổi) tăng cân đột ngột; mặt, cổ, bụng… tích mỡ; đi khám phát hiện mắc hội chứng Cushing hiếm gặp, với 6 ca bệnh trên một triệu người.
Hà NộiBé trai 14 tuổi, mắc u thượng thận hai bên, khiến huyết áp tăng cao bất thường, được bác sĩ Bệnh viện Nhi Trung ương mổ thành công.
